Essais de médicaments : comment ça marche ?

Assez méconnus du grand public, les essais de médicaments n’inspirent pas toujours confiance. Tous les médicaments nécessitent pourtant des tests avant leur mise sur le marché afin de garantir la sécurité des personnes qui les utiliseront. Comme toute substance, ils ont leurs bénéfices, mais ont aussi des effets secondaires qui doivent être étudiés. Or, seuls les essais cliniques permettent d’évaluer la part de tolérance, d’efficacité et d’innocuité de ces médicaments en amont de leur mise sur le marché.

Essai clinique : qu’est-ce que c’est ?

L’essai clinique est une étude réalisée sur des êtres humains qui vise à évaluer un médicament, un dispositif médical ou une thérapie. Il se concentre généralement sur sa tolérance, son efficacité, mais aussi sur sa potentielle toxicité. Les essais cliniques suivent un protocole rigoureux dont les résultats sont publiés. Lorsqu’il s’agit d’un essai de médicament, celui-ci est nécessaire pour être mis sur le marché.

Comment fonctionnent les essais de médicaments ?

Avant de réaliser des tests sur les humains, il y a des phases d’essais sur des cellules et des animaux. L’objectif est de trouver la dose adéquate avec laquelle débuter la phase 1 des essais avec les humains. Il faut, à ce moment-là, évaluer le rapport bénéfices-risques. En effet, à chaque prise de médicament, il y a un risque d’effets secondaires indésirables et de toxicité. L’objectif des essais est de déterminer le risque minimum tout en octroyant le maximum de bénéfices.

Approbation par les autorités compétentes

Pour qu'une expérimentation clinique puisse être conduite sur des volontaires, il faut une double approbation : celle du Comité de protection des personnes (CPP), et celle de l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). La première institution s’assure du respect des principes éthiques (pertinence de la recherche, qualité de l'information fournie aux volontaires) ; la seconde examine le protocole et les résultats des études préliminaires réalisées sur des cellules et des animaux. Une fois leur feu vert donné, les essais cliniques sur des volontaires peuvent débuter.

Les phases de tests étape par étape

Les tests sont réalisés dans des centres habilités, généralement des hôpitaux, des centres de recherches publics ou des laboratoires privés. Les essais de médicaments sur volontaires se déroulent en 4 phases distinctes :

• La phase 1 est réalisée sur des sujets sains, éclairés, informés et rétribués. Elle vise à évaluer l’efficacité et la tolérance du médicament à court terme.
  
  
• Durant la phase 2, la dose optimale et la molécule et ses effets secondaires sont déterminés. Cette phase se déroule avec des volontaires malades.
  
  
• La phase 3 va viser à confirmer l’utilité du médicament : il est comparé à un placébo ou à un traitement de référence. Cette phase se déroule également avec des volontaires malades. Sa durée est plus longue. C’est aussi au cours de cette phase que le nombre de participants est le plus important.
  
  
• Enfin, la phase 4 cherche à confirmer le bénéfice du médicament sur la population générale. Le médicament peut être prescrit, mais ses effets secondaires sont encore surveillés et doivent être déclarés par le corps médical.

Comment devenir testeur de médicament ?

Des annonces sont régulièrement publiées sur Internet (à retrouver, entre autres, dans les moteurs de recherche des sites de l’ANSM et de l’Inserm) afin de trouver des volontaires pour des essais cliniques. Elles doivent préciser le profil recherché (généralement des adultes en bonne santé, sans allergies, non-fumeurs ou qui fument peu, etc).

Après avoir déposé sa candidature, le dossier de chaque volontaire est étudié. Le but est de savoir si les candidats sont en bonne santé et s’ils correspondent aux critères recherchés. Si tel est le cas, des examens cliniques sont réalisés afin de savoir s’ils ne souffrent pas d’une pathologie qui pourrait interférer sur les résultats.

La participation est entièrement libre et volontaire. Elle peut être interrompue à tout moment lors du processus, que ce soit avant de commencer les tests ou pendant leur déroulement. Certaines études nécessitent plusieurs jours et plusieurs nuits dans un centre habilité, suivis d’une ou plusieurs visites de contrôle par la suite. C’est pourquoi les laboratoires prévoient une compensation financière aux volontaires.

Pour éviter les abus et la mise en danger des testeurs, la somme maximum qu’un testeur de médicament peut gagner est limitée à 6000 € par an. Cette somme est non imposable.

Bon à savoir : Les tests de phase 2 et 3, qui sont réalisés sur des testeurs malades, ne sont pas rétribuées financièrement.

Les risques et dangers des essais cliniques

Les essais cliniques suscitent de nombreuses questions, mais lorsque des décisions judicieuses sont prises, le déroulement se fait sans accroc. Le principal risque associé à un essai clinique réside surtout dans la possibilité de contre-indications ou dans le cas où le médicament testé ne s'avère pas efficace. Les issues fatales demeurent rares.

Cependant, il faut garder à l’esprit que les essais cliniques comportent des risques. Les traitements expérimentaux peuvent entraîner des effets secondaires indésirables, qui seront, dans tous les cas, répertoriés. Une équipe médicale surveille constamment l’état de santé des volontaires pour leur sécurité.

S’il existe un danger véritable pour la santé des testeurs, les essais sont suspendus. Le cas échéant, le risque grave doit être immédiatement déclaré à l’ANSM. C’est elle qui va trancher sur la poursuite des essais en modifiant, si besoin, le protocole. Elle peut également décider d’y mettre un terme si les risques pour les volontaires sont trop élevés.

Testeurs de médicaments : vos droits

La pratique de l’essai de médicaments est très encadrée en France afin de protéger un maximum les testeurs.

Si vous souhaitez vous porter volontaire pour un essai clinique, il est important de connaître vos droits en la matière. Tout d’abord, vous devez être informé(e) de tous les bénéfices, risques et contraintes qu'implique l’essai en question, ainsi que des objectifs, de la durée et de la méthodologie des tests. Ces informations doivent être transmises afin que vous puissiez faire un choix éclairé.

En tant que testeur de médicament, vous bénéficiez d’un contrôle médical permanent tout au long de l’essai. Vous avez la possibilité de quitter un essai clinique à tout moment sans donner de raisons. Par ailleurs, vous avez le droit de connaître toutes les informations sur votre état de santé ; l’équipe médicale est tenue de vous informer en cas d’événement grave. En cas de préjudices subis durant l’essai, vous bénéficiez d’un dédommagement.

S’il vous a été demandé de participer à la phase 2 ou 3 d’un essai clinique (et que vous souffrez donc d’une pathologie spécifique), il n’y a aucune garantie que le traitement fonctionne ou qu’il vous sera bien administré. Vous pourriez recevoir un placebo et/ou ne ressentir aucun bénéfice à l’issue de l’essai du médicament.